Sevilla.- Un equipo internacional, liderado por científicos de Andalucía, ha logrado identificar un nuevo gen causante de la distrofia hereditaria de retina, una enfermedad genética de las consideradas "raras" que causa la ceguera y afecta a una de cada 4.000 personas.
Este hallazgo permitirá avanzar en la búsqueda de nuevas terapias más eficaces y concretas para prevenir y tratar la ceguera hereditaria, según ha asegurado hoy la consejera de Salud, María Jesús Montero, quien ha anunciado que Andalucía va a poner en marcha un programa de terapia génica para encontrar nuevos tratamientos para este tipo de ceguera, que no cuenta con fármacos efectivos.
La consejera, acompañada por el director del Plan de Genética de Andalucía, Guillermo Antiñolo, y por el profesor Shomi Batacharya -un experto de ámbito internacional en este campo-, ha explicado que la identificación del nuevo gen causante de la distrofia hereditaria ha sido posible gracias al trabajo realizado durante más de doce años por profesionales del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla y científicos del Reino Unido.
El defecto del nuevo gen identificado causa el 14 por ciento del total de las distrofias hereditarias, lo que supone la mayor prevalencia de todas las descritas.
La importancia de este descubrimiento reside, además, en la "aproximación terapéutica" que supone para otro tipo de enfermedades, tanto hereditarias como no, y hereditarias de otro tipo, según ha explicado Antiñolo.
El descubrimiento de este nuevo gen permitirá impulsar en Andalucía una línea de investigación en terapia génica que conducirá a un ensayo clínico encaminado a hallar nuevas estrategias terapéuticas para la ceguera.
A pesar de que los resultados de la investigación se publicarán dentro de poco en una revista especializada, la consejera ha avanzado que se trata de una terapia que pretende introducir copias de genes normales en las células de pacientes afectados por enfermedades monogénicas -derivadas de la mutación de un gen-, con el fin de corregir la enfermedad, reemplazando con la dotación genética sana que se ha introducido la función del gen defectuoso.
El siguiente paso, que es en el que se encuentran los investigadores en la actualidad, es iniciar el ensayo clínico en animales para evaluar los resultados y plantear la posibilidad de comenzar las pruebas con seres humanos, algo que no ocurrirá antes de 3 años, según ha asegurado Antiñolo.
Este proyecto supone una inversión durante los próximos cinco años de la Junta de Andalucía de 1,1 millones de euros.
En España tan sólo tres grupos trabajan en ensayos clínicos en terapia génica, aunque el Hospital Virgen del Rocío de Sevilla será el único que lo hará en un gen identificado por sus propios investigadores.
Además, según ha recordado la consejera, sólo un grupo investiga en terapia génica en los ojos, y el de Andalucía será el primero en hacerlo en distrofia de la retina.
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